2016年5月发行的一期《卫生事务》中,专家提议,美国联邦政府可以根据《美国法典》第1498条的规定,征用药品专利,以降低药品价格,让民众更容易获取由政府出资的卫生保健项目中的突破性药品。《美国法典》第1498条规定,政府可以通过“合理且完整的补偿”来避免发明者独占专利权,即通过双方协商或者法院判决决定一个合理的专利许可使用费。
迄今为止,第1498条只适用于涉及到军事或者国家安全的专利交易。专家认为,扩大该条的适用范围有助于降低美国国家老年人医疗保险、医疗补助计划以及退伍军人管理等卫生保健项目中药品的价格,“在这些项目中,药品研发的风险调整成本和突破性药品的价格有很大的不平衡性。”
专家称,将第1498条应用于药品专利可以大幅降低药品买方和病人的成本,且不会对药品研发和创新造成什么不利影响。
专家建议向专利权持有人提供一个合理的以销售为基础的许可使用费,让他们获得与投资的风险调整成本相当的研发投资收益,这样可以避免对研发不利的因素。然而,突破性药品研发成功并通过上市审批后再决定的专利许可使用费会让专利权持有人面临套牢问题,很可能在获得的补偿水平上遭受歧视,在这种情况下,一旦资金投入研发成为沉没成本,投资不足的问题就可能出现,因为投资者担心政府可能会“套牢他们”,攫取产品的绝大部分价值。
以这种方式征用专利权会给政策制定者造成其他的一些问题。比如,谁能从客观的角度出发决定哪些产品适用于第1489条?在产品未上市前,未面临新产品在质量和价格上的竞争之前,以什么标准来计算专利许可使用费?如果公司出于战略考虑提高专利许可使用费,那么实施第1498条会造成什么意想不到的后果?
即使上述所有问题都能解决,专家提出的合理专利许可使用费的方法仍会对将来的药品创新造成毁灭性后果。药品的研发过程既耗时又费钱,充满着各种各样的可能性和意外。学术研究发现,新上市的药品的研发收益呈偏态分布,一小部分药品占据了大部分销售和利润。
在特定时期,排名前10%的新药品通常占据药品总销售额和利润的一半以上。此外,若是考虑到药品研发失败的高风险以及漫长的研发过程,绝大多数新上市的药品获得的收益都赶不上研发的平均成本。因此,企业通常依赖于少数的几个成功上市的药品获得的高收益来维持研发所需的费用。
专家的建议将会对处于创业早期的制药公司的研发融资造成不利的影响。在过去三十年中,生物制药行业涌现出成百上千家创业公司,这些公司通常从风险资本获得融资,这形成了一个非常有利于创新的市场。在这种由小型研发公司形成的经济生态系统中,专利对新技术的早期融资有着重要的作用,许多拥有专利的关键的突破性药品被研发出来。
如果政府利用第1498条取消突破性药品的专利权,生物制药公司的药品研发受到风险资本融资的机会将会大大减少,这些风险投资公司瞄准高风险、高收益的项目,依靠少数获得丰厚利润的项目来补偿众多失败的项目带来的损失,他们的投资不只局限于新型药品和技术,还包括一些其他的项目,比如基于网页的互联网应用、先进科学投资、改良的能源等,这些项目与药品研发投资项目不同,药品研发项目的收益不确定,因为它们需要同联邦政府协商,或者通过法律渠道获得一个合理的专利许可使用费。
根据第1498条征用专利权的规定,如果一个企业或风险投资公司在可能成功的突破性药品研发项目上下了很大的赌注但是最终失败了,它就要承担所有损失,然而,如果项目成功,政府却要把大多数回报收入囊中,几年前,在最后一轮针对阿尔兹海默症,即老年痴呆症的药物的研发中,制药行业损失了好几十亿,这足以说明专利权征用的规定会造成多大的损失。许多研发主导的生物科技公司在他们投资的新技术或产品研发失败后就彻底倒闭了。
最近的一项分析发现,21世纪的第一个10年中,制药行业的研发收益下降,从2005年至2009年,大多数企业出于亏损状态,此外,这些企业不同产品的研发回报差异很大,因此不管是刚成立的还是已经发展到一定规模的企业,由研发项目的成败造成利润起伏是很正常的现象。
经济分析也指出研发受到的不利影响
以前,美国政府也提出过类似的意见,即克林顿政府的医疗改革计划,根据该计划,美国会成立一个突破性药品咨询委员会,监督这些药品的价格,让市场定价服从于政府的价格规定。
创新经济研究的著名学者认为,通过法律规定来控制突破性药品大批销售的价格和利润,而不考虑利润率并不高的众多实体,是打击生物药品研发的不当行为。另外一个平行分析也调查了让制药公司服从对公共事业有利的规定会产生什么样的影响。分析发现,这种价格规定会降低研发的整体预期收益,对那些研发项目不多的小公司产生尤其不利的影响,相比之下,大公司可以平衡研发项目的收益与损失。
过去,美国政府曾制定过一个促进药品合理定价的政策,这个政策对现在的境况有一些启示,20世纪90年代,美国国家卫生研究所(NIH)与NIH内部实验室、产业发展合作伙伴签署《合作研究与开发协议》(CRADAs),其中包含合理或公平定价条款,NIH的产业合作伙伴对药品研发投资多年后,NIH可以使用合理定价条款,这让研发所涉及的知识产权的价值有了极大的不确定性。
1995年NIH举行了公共听证会,之后,当时的NIH所长哈罗德.瓦莫斯(HaroldVarmus)决定撤销合理定价条款,他认为,“合理定价条款让制药行业与可能惠益各方的科学合作渐行渐远,也不给公众提供任何补偿性利益。一项国会研究服务分析发现,取消定价条款之后效果立竿见影。1995年4月定价条款取消后,NIH执行的CRADAs数目大幅上涨。
治疗丙肝的索非布韦和新型抗病毒药物疗法
专家特别指出了治疗丙肝的昂贵的索非布韦和新型抗病毒药物,适用第1498条,可以给公共卫生带来巨大的利益。
索非布韦于2013年12月被研发出来,最初定价为一个疗程(12周)8.4万美元,而美国医疗补助计划中此药的价格比定价低,因为有至少23.1%的强制退款,或对所有患者实行最低价格。此外,2014年,新型同类药物进入市场后索非布韦的退款额度大幅上涨。
对于美国医疗补助计划等国家项目来说,为广大病人投资突破性性药品是一件有挑战性的事情,即使这样,美国仍可以采取很多有助于药品合理使用的政策,而不损害发明者的专利权,不阻碍未来的药品研发投资。
一个更加综合性的医疗卫生预算方案应该将药品和其他医疗卫生的支出考虑在内,而不是只考虑一方面,这样可以更多地采用最节约成本的药物治疗方法。联邦和地方政府出资的针对丙肝等传染性疾病的直接补贴项目也是合理的。
鉴于美国食品与药物管理局和国会目前正专注于制定政策,以改善突破性药品的可获取性,现在采取专家的建议会可能会适得其反,许多经济研究已经确认,新型药品创新在延长寿命、改善生活质量、提高劳动力生产率上起到了重要作用。
比如,病人从新型药品上获得的好处要远远大于他们花在重大疾病诊断上的成本。1970年至2000年美国人民寿命延长带来的社会效益是巨大的,平均每年可以贡献3.2万亿的国家财富。还有一些研究表明,新型药品为促进艾滋病等重大疾病治疗的医学进步做出了贡献,而病人享受到了其中很大一部分好处。
这强调了维持新型药品研发投资的重要性,政府可以通过征用药品研发者专利权来降低突破性药品的价格,但是这会让未来的病人为获取新型药品付出较大的成本。